La Fundación Mehuer de nuestro Colegio, junto a otras entidades como FEDER, han suscrito un convenio por el que solicitan a las Administraciones Públicas la creación de plataformas permanentes que trabajen de manera conjunto por alcanzar soluciones efectivas a las necesidades de los pacientes de enfermedades raras.
La Fundación Mehuer de nuestro Colegio, junto con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), la Asociación Española de Pediatría de Atención Primaria (AEPap), la Sociedad Española de Pediatría Social (SEPS) y la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI) han firmado un manifiesto conjunto por el que solicitan a las administraciones públicas la creación de «plataformas activas y de carácter permanente que permitan de manera conjunta encontrar soluciones efectivas entre las autoridades públicas competentes, representantes políticos y todos los colectivos pertenecientes al ámbito de las enfermedades raras y así poder defender, promover y mejorar la calidad de vida de los 3 millones de personas afectadas por estas enfermedades en España».Uno de los principales problemas a los que se enfrentan los pacientes con estas patologías es el acceso tardío y poco equitativo al diagnóstico y al tratamiento, con retrasos de entre 5 y 10 años. A este retraso contribuye que en España existen varias agencias autonómicas e innumerables comités regionales que re-evalúan el tratamiento de forma heterogénea forzando diferentes criterios de acceso según la Comunidad Autónoma, a lo que se suma un retraso en la decisión de financiación y precio, y una falta de presupuesto específico en las Comunidades Autónomas.
Por otro lado, otra problemática de este colectivo es la investigación en enfermedades raras. Muy pocos laboratorios invierten en I+D+i de estos medicamentos por la escasa incidencia de las patologías, aunque el valor terapéutico y social de los tratamientos de enfermedades raras se sitúa más allá de los costes de investigación.
Por todo ello, el manifiesto propone once medidas encaminadas a buscar soluciones conjuntas a los problemas entre todos los actores, tales como la promoción del conocimiento general sobre las enfermedades raras; el apoyo a la Investigación favoreciendo la viabilidad y sostenibilidad de los laboratorios que investigan las enfermedades raras; la consecución de un acceso rápido y equitativo al diagnóstico y tratamiento con los medicamentos apropiados en las distintas Comunidades Autónomas, proporcionado la financiación necesaria para ello; así como la necesidad de evitar demoras en las decisiones sobre financiación y precio de los medicamentos huérfanos.
Para poder poner en práctica dichas medidas, los firmantes solicitan a las diferentes administraciones públicas y partidos políticos, voluntad política para alcanzar compromisos y soluciones conjuntas con los colectivos involucrados en el ámbito de las enfermedades raras de manera que:
1. El gobierno de España incorpore en el Comité de Seguimiento y Evaluación de la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud a todos los colectivos vinculados en materia de enfermedades raras.
2. Los futuros políticos que formen parte de las Cortes Generales en la próxima legislatura creen una Comisión Mixta Permanente (Congreso-Senado) sobre enfermedades raras.
3. Los responsables políticos creen presupuestos específicos para el tratamiento de los pacientes afectados de enfermedades raras con el fin de mitigar las situaciones de inequidad y diferencias entre regiones.
4. El mecanismo de compensación entre comunidades autónomas sea transparente, ágil y eficaz y permita conocer las dificultades y los retrasos en el acceso a estos medicamentos para poder solventarlos.
5. El gobierno de España garantice un entorno normativo, administrativo y político estable, ágil, previsible y transparente: procedimientos administrativos definidos con claridad, para que las compañías que investigan y desarrollan los tratamientos específicos para las personas con enfermedades raras puedan seguir aportando beneficio y calidad de vida a estos pacientes, manteniendo su compromiso con la I+D+i y con la introducción de medicamentos en el mercado para tratar estas enfermedades.
